Muhabir
New member
Benjamin Vedrenne-Cloquetİlacı birkaç yıldır kullanan Melvil Vedrenne-Cloquet
İngiltere’de ulusal sıhhat sistemi, kasları vakit ortasında güç kaybeden SMA hastalarına konutta alabilecekleri bir ilacı fiyatsız verecek.
Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kez ağız yoluyla alınan Risdiplam isimli ilacın kas hareketleri ve denetimini geliştirdiği görülmüştü.
Bu İngiltere’de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu.
Bunun başkalarından farklı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin meskende yapılabilmesi.
Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen hudut hücrelerinin vakit içinde fonksiyonsuzlaşması kararı ortaya çıkıyor.
Risdiplam ilacı bedende, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor.
Bu ilaç yardımıyla hudut hücrelerinin hayatta kalma bahtının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor.
İngiltere’de bugüne kadar 200’den çok hasta deneyler sırasında bu ilacı almıştı.
İlaç SMA tip 1, 2 ve 3’te kullanılabiliyor.
Londra’da yaşayan dokuz yaşındaki Melvil Vedrenne-Cloquet, dört yıldır bu ilacı alıyor.
Babası Benjamin Vedrenne-Cloquet, onun Paris’teki bir deneyin kesimi olmasını sağlamıştı.
BBC’ye konuşan Benjamin “Melvil’in her gün biraz daha düzgünleştiğini görmek müthiş” diyor ve ekliyor:
“Kondisyonu daha âlâ ve merdivenleri daha rahat çıkıyor.
“Bu ilacı erken bir evrede kullanabildiğimiz için fazlaca şanslıyız. Artık bu ilacın daha fazla kişi tarafınca kullanılabilecek olması memnunluk verici.”
Üç SMA tipinden en tehlikeli olanı tip 1.
Bu hastalıkta çocuklar nadiren iki yaşının ötesine kadar yaşayabiliyor.
Melvil’de ise işlev kaybının daha yavaş ilerlediği tip 3 SMA var. Tip 3 hastalığı beklenen ömür müddetini çoklukla etkilemese de yürümek ve ayakta durmayı zorlaştırdığı için hayat kalitesini etkiliyor.
Melvil bu yıl yeni okuluna başlarken çektiği görüntüde “SMA karın ve bacak kaslarımı zayıflatıyor. Koşamıyor ve zıplayamıyorum. Yürümem yavaş. Diğerlerine bir metre üzere gelen uzunluk bana beş metre üzere geliyor” demişti.
HANGİ İLAÇLAR KULLANILIYOR?
Öteki SMA ilaçları içinde bir defalık gen tedavisi Zolgensma da var.
2 milyon sterlinlik fiyatıyla bu, dünyanın en değerli ilacı.
Başka ilaç tedavisi olan Spinraza (nusinersen) ile omuriliğe yılda dört enjeksiyon ile yapılıyor.
Bunun birinci yıl için maliyeti ise 450 bin sterlin.
Risdiplam’ın ise şişesi 7 bin 900 sterlin civarında.
İlacın dozajı hastanın kilosuna göre değiştiği için bu ölçünün bir hastaya ne kadar yeteceği bireyden şahsa değişiyor.
Ancak genelde bir şişe birkaç hafta gidiyor.
BBC
25 yaşındaki Chris Towler da bu ilaçtan faydalanabilecek SMA tip 3 hastalarından biri.
Son iki yılda Spinraza tedavisi görmeyi beklerken yürüme yetisini kaybetti.
Spor idaresi alanında yüksek lisans derecesi bulunan ve koçluk yapan Chris, ilacın faydalı olacağını düşünse de kısa müddet ortasında erişebileceğini sanmıyor:
“Hastalığın berbata gidişinin durması bile epey kıymetli. tekrar yürüyemeyebilirim lakin buna razıyım.”
Londra Evelina Çocuk Hastanesi’ndençocuk nöroloğu Dr. Elizabeth Wraige, “Artık üç ilaç seçeneğimiz var” diyor ve ekliyor:
“Bir hasta bir tip ilacı alamayacak durumda olsa da başkalarını alma ihtimali var.
“Bu fazlaca kıymetli bir artı.
“Bu gelişmeler SMA hastalığına bakışı değiştirip hastalara gelecek için umut sağlıyor.”
İngiltere Ulusal Sıhhat Sistemi Yöneticisi Amanda Pritchard ise “Son üç yılda SMA hastalarına yönelik tedavilerde Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam ile ihtilal yarattık. Üç yıl evvel elimizde tek bir ilaç bile yoktu” diyor.
SMA’nın fazlaca sıkıntı bir hastalık olduğunu söyleyen Pritchard, ülkede bebek ve küçük çocuklarda en çok vefata yol açan hastalıklardan birinin bu olduğunu belirtiyor ve “Bu yüzden, bu hastaların ve ailelerin hayatlarını dönüştürebilmek için bu ilaçları mümkün olan en kısa müddette sıhhat sistemimize kattık” diyor.
SMA tedavisi için faaliyet gösteren sıhhat derneği SMA UK de Risdiplam tedavisinin sıhhat sistemine dahil edilmesini sevinçle karşıladıklarını belirtiyor.
İngiltere’de ulusal sıhhat sistemi, kasları vakit ortasında güç kaybeden SMA hastalarına konutta alabilecekleri bir ilacı fiyatsız verecek.
Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kez ağız yoluyla alınan Risdiplam isimli ilacın kas hareketleri ve denetimini geliştirdiği görülmüştü.
Bu İngiltere’de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu.
Bunun başkalarından farklı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin meskende yapılabilmesi.
Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen hudut hücrelerinin vakit içinde fonksiyonsuzlaşması kararı ortaya çıkıyor.
Risdiplam ilacı bedende, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor.
Bu ilaç yardımıyla hudut hücrelerinin hayatta kalma bahtının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor.
İngiltere’de bugüne kadar 200’den çok hasta deneyler sırasında bu ilacı almıştı.
İlaç SMA tip 1, 2 ve 3’te kullanılabiliyor.
Londra’da yaşayan dokuz yaşındaki Melvil Vedrenne-Cloquet, dört yıldır bu ilacı alıyor.
Babası Benjamin Vedrenne-Cloquet, onun Paris’teki bir deneyin kesimi olmasını sağlamıştı.
BBC’ye konuşan Benjamin “Melvil’in her gün biraz daha düzgünleştiğini görmek müthiş” diyor ve ekliyor:
“Kondisyonu daha âlâ ve merdivenleri daha rahat çıkıyor.
“Bu ilacı erken bir evrede kullanabildiğimiz için fazlaca şanslıyız. Artık bu ilacın daha fazla kişi tarafınca kullanılabilecek olması memnunluk verici.”
Üç SMA tipinden en tehlikeli olanı tip 1.
Bu hastalıkta çocuklar nadiren iki yaşının ötesine kadar yaşayabiliyor.
Melvil’de ise işlev kaybının daha yavaş ilerlediği tip 3 SMA var. Tip 3 hastalığı beklenen ömür müddetini çoklukla etkilemese de yürümek ve ayakta durmayı zorlaştırdığı için hayat kalitesini etkiliyor.
Melvil bu yıl yeni okuluna başlarken çektiği görüntüde “SMA karın ve bacak kaslarımı zayıflatıyor. Koşamıyor ve zıplayamıyorum. Yürümem yavaş. Diğerlerine bir metre üzere gelen uzunluk bana beş metre üzere geliyor” demişti.
HANGİ İLAÇLAR KULLANILIYOR?
Öteki SMA ilaçları içinde bir defalık gen tedavisi Zolgensma da var.
2 milyon sterlinlik fiyatıyla bu, dünyanın en değerli ilacı.
Başka ilaç tedavisi olan Spinraza (nusinersen) ile omuriliğe yılda dört enjeksiyon ile yapılıyor.
Bunun birinci yıl için maliyeti ise 450 bin sterlin.
Risdiplam’ın ise şişesi 7 bin 900 sterlin civarında.
İlacın dozajı hastanın kilosuna göre değiştiği için bu ölçünün bir hastaya ne kadar yeteceği bireyden şahsa değişiyor.
Ancak genelde bir şişe birkaç hafta gidiyor.
BBC
25 yaşındaki Chris Towler da bu ilaçtan faydalanabilecek SMA tip 3 hastalarından biri.
Son iki yılda Spinraza tedavisi görmeyi beklerken yürüme yetisini kaybetti.
Spor idaresi alanında yüksek lisans derecesi bulunan ve koçluk yapan Chris, ilacın faydalı olacağını düşünse de kısa müddet ortasında erişebileceğini sanmıyor:
“Hastalığın berbata gidişinin durması bile epey kıymetli. tekrar yürüyemeyebilirim lakin buna razıyım.”
Londra Evelina Çocuk Hastanesi’ndençocuk nöroloğu Dr. Elizabeth Wraige, “Artık üç ilaç seçeneğimiz var” diyor ve ekliyor:
“Bir hasta bir tip ilacı alamayacak durumda olsa da başkalarını alma ihtimali var.
“Bu fazlaca kıymetli bir artı.
“Bu gelişmeler SMA hastalığına bakışı değiştirip hastalara gelecek için umut sağlıyor.”
İngiltere Ulusal Sıhhat Sistemi Yöneticisi Amanda Pritchard ise “Son üç yılda SMA hastalarına yönelik tedavilerde Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam ile ihtilal yarattık. Üç yıl evvel elimizde tek bir ilaç bile yoktu” diyor.
SMA’nın fazlaca sıkıntı bir hastalık olduğunu söyleyen Pritchard, ülkede bebek ve küçük çocuklarda en çok vefata yol açan hastalıklardan birinin bu olduğunu belirtiyor ve “Bu yüzden, bu hastaların ve ailelerin hayatlarını dönüştürebilmek için bu ilaçları mümkün olan en kısa müddette sıhhat sistemimize kattık” diyor.
SMA tedavisi için faaliyet gösteren sıhhat derneği SMA UK de Risdiplam tedavisinin sıhhat sistemine dahil edilmesini sevinçle karşıladıklarını belirtiyor.